SAÚDE
Terapia gênica inédita chega ao SUS para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal
SAÚDE
O Ministério da Saúde, por meio da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde (SAES), publicou a Portaria SAES/MS nº 3.080, de 29 de julho de 2025, com os critérios para habilitação dos estabelecimentos de saúde em todo o país para a realização da infusão da terapia gênica destinada a pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2. A medida representa um marco para o Sistema Único de Saúde (SUS), que passa a oferecer um dos tratamentos mais avançados do mundo para essa doença rara.
A iniciativa viabiliza o acesso ao medicamento Zolgensma, considerado a terapia gênica mais moderna e eficaz para o tratamento da AME em crianças que atendam aos critérios estabelecidos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) de AME 5q tipos 1 e 2. O tratamento tem potencial de modificar a história natural da doença, oferecendo melhores perspectivas de qualidade de vida e sobrevida para os pacientes.
O que é a AME
A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética rara, de caráter progressivo, que afeta os neurônios motores responsáveis pelos movimentos voluntários, como falar, andar e respirar. Sem tratamento adequado, a AME pode levar à perda rápida de funções motoras e comprometer a vida do paciente já nos primeiros anos de idade.
Com o avanço da ciência e a incorporação da terapia gênica no SUS, crianças diagnosticadas precocemente e que se enquadram nos critérios de elegibilidade, terão acesso a um tratamento capaz de atuar na causa da doença, corrigindo a falha genética e possibilitando maior autonomia funcional.
O Ministério da Saúde tem fortalecido a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, incorporando novos exames, medicamentos e tecnologias de alta complexidade ao SUS.
A habilitação dos serviços para infusão da terapia gênica no SUS é mais um passo nessa trajetória, reafirmando o compromisso com o cuidado integral, o diagnóstico precoce e o acesso equitativo a tratamentos inovadores.
Importância da habilitação dos hospitais
A Coordenação-Geral de Doenças Raras (CGRAR), do Departamento de Atenção Especializada e Temática (DAET/SAES), ressalta a necessidade de mobilização dos gestores estaduais e municipais de saúde para estimular os hospitais em seus territórios a se habilitarem, de modo a estarem aptos a realizar a infusão do medicamento. Esse movimento é fundamental para viabilizar a disponibilização do tratamento em todas as regiões do Brasil.
“É importante que os gestores estaduais se mobilizem para a habilitação de estabelecimentos de saúde em todo o país, possibilitando a realização da infusão da terapia gênica destinada a pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2. O objetivo é garantir que crianças de todas as regiões do Brasil tenham acesso ao tratamento de forma equitativa. Além da infusão, será necessário o acompanhamento clínico ao longo dos anos para monitorar os efeitos do medicamento, o que reforça a necessidade de serviços habilitados em diferentes regiões, facilitando o cuidado próximo às famílias. ”Afirma o Coordenador-Geral, Natan Monsores.
Quer saber mais? Consulte a página oficial de Doenças Raras do Ministério da Saúde para acessar todos os detalhes sobre as habilitações.
Fonte: Ministério da Saúde
SAÚDE
Da ciência ao cuidado: Ministério da Saúde debate estratégias para acelerar o acesso à inovação nos serviços do SUS
Inovação em saúde, pesquisas clínicas, inteligência artificial, terapias avançadas e tecnologias de ponta ocuparam o centro do debate público durante a realização da Feira SUS Inova Brasil. O evento foi promovido pelo Ministério da Saúde, em parceria com a Prefeitura do Rio de Janeiro, na capital carioca nesta sexta-feira (17/04). A programação contou com espaços de conexões e painéis temáticos que reuniu representantes da sociedade civil e especialistas do setor público e privado.
A secretária de Ciência, Tecnologia e Inovação do Ministério da Saúde, Fernanda De Negri, ressaltou que o evento soma-se aos esforços do Governo do Brasil para acelerar o caminho entre o que é produzido no país e a disponibilização no sistema público. O debate, destacou a secretária, precisa ser feito com a participação direta de gestores municipais e estaduais para construir estratégias cada vez mais integradas e colaborativas.
Entre as medidas já adotadas, está o apoio às pesquisas clínicas. “É a partir delas que a gente vai conseguir testar essas novas tecnologias que estão sendo feitas. E, quanto mais a gente for eficiente nesse processo, mais a gente consegue aproximar e trazer essas tecnologias para o uso efetivo no sistema de saúde lá na ponta”, enfatizou.
Outra ação destacada por Fernanda De Negri foi a implementação do Programa Nacional de Inovação Radical. Realizado em conjunto com o Centro Nacional de Pesquisa em Energia e Materiais (CNPEM), a inciativa tem o objetivo de impulsionar o conhecimento científico em soluções concretas, por meio de medicamentos, tratamentos e dispositivos que atendam às necessidades do Sistema Único de Saúde (SUS). “As ações são justamente para acelerar e reduzir esse gap entre a pesquisa e a inovação, e o uso dessa inovação no sistema público de saúde”, concluiu.
Caminhos da inovação aplicada
Quatro outros painéis também integraram o evento. O primeiro foi dedicado à saúde digital. Nele, especialistas discutiram como o uso eficiente de dados, da inteligência artificial e da medicina de precisão podem apoiar a modernização do SUS e, consequentemente, contribuir para a diminuição de custos. O debate mostrou que a análise qualificada dessas informações já orienta a criação de políticas públicas e apoia gestores locais a tomar decisões mais rápidas, seguras e eficientes, impulsionando novas formas de inovar na saúde pública.
O segundo painel destacou a importância de transformar resultados de pesquisas em soluções reais para o SUS, por meio da pesquisa clínica, da avaliação de novas tecnologias e da inovação em saúde. Os debatedores apontaram oportunidade para avançar em questões regulatórias, de organização dos serviços e de parcerias estratégicas para que essas inovações sejam adotadas em larga escala.
Tecnologia que transforma
A discussão sobre inovação em saúde avançou com o debate sobre o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (CEIS) e seu papel na redução das desigualdades regionais no país. Especialistas destacaram que políticas públicas orientadas às características de cada território podem impulsionar o desenvolvimento produtivo local, fortalecer cadeias estratégicas do SUS e gerar impacto social direto nas comunidades. A aposta em soluções que dialogam com as realidades das regiões brasileiras foi apontada como caminho para ampliar a equidade, promover autonomia tecnológica e consolidar um modelo de inovação capaz de responder às necessidades concretas da população.
O último painel foi em torno de como o cuidado com pacientes com câncer está mudando com a novas tecnologias, que vão desde exames mais precisos, como os que usam biomarcadores e biossensores, até tratamentos avançados, como a terapia CAR-T, que usa as próprias células de defesa do paciente para atacar o tumor. O diálogo reforçou que unir diagnósticos mais confiáveis a terapias inovadoras é fundamental para que o SUS consiga adotar essas novidades de forma sustentável e para um número cada vez maior de pessoas.
Conexões
A programação contou ainda com espaços de conexão. Foi nesse ambiente que a mestranda em Gestão de Competitividade e Saúde, Ariane Volin, de 44 anos, natural do Pará e atualmente morando em São Paulo, encontrou oportunidade de compreender melhor os estágios da inovação no Brasil, especialmente no que diz respeito à pesquisa e à aplicação de práticas de governança.
Para ela, a feira é uma vitrine e um momento oportuno para aprofundar seu olhar sobre gestão. “O conteúdo apresentado contribui diretamente para minha pesquisa sobre governança pública em projetos. Estou acompanhando temas como privacidade, segurança da informação e a aplicação prática do conhecimento”, ressaltou Ariane.
Assista aos debates da Feira SUS Inova Brasil
Janine Russczyk
Ministério da Saúde
Fonte: Ministério da Saúde
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