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Ministério da Saúde viabiliza tratamento inovador no SUS para crianças com AME. Pela primeira vez, será ofertada uma terapia gênica na rede pública

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O Ministério da Saúde anuncia uma estratégia inédita para viabilizar a compra do medicamento Zolgensma, utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. Um Acordo de Compartilhamento de Risco baseado em desempenho foi firmado entre a pasta e a empresa fabricante na última quinta-feira (20). Isso significa que o pagamento por parte do Ministério da Saúde está condicionado ao resultado da terapia no paciente, que será monitorado por uma equipe especializada. O acordo representa um passo fundamental para fornecer o medicamento de forma totalmente gratuita aos brasileiros que necessitam. Entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, estima-se que 287 tenham AME, segundo dados do IBGE. 

“Pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde vai oferecer essa terapia gênica inovadora para o tratamento dessas crianças. Com isso, o Brasil passa a fazer parte dos seis países a garantirem essa medicação no sistema público. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias.”,  explica o ministro da Saúde, Alexandre Padilha. 

O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia. Este é um dos medicamentos mais caros do mundo. Para garantir economia e a sustentabilidade do SUS, o Ministério da Saúde negociou com a Novartis – menor preço lista do mundo. O custo médio do Zolgensma é de R$ 7 milhões.

A AME não tem cura e as terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença. Antes do SUS ofertar tecnologias para AME tipo I, crianças com a doença tinham alta probalidade de morte antes dos 2 anos de idade. Com a disponibilização do Zolgensma, o Ministério da Saúde passa a ofertar para AME tipo 1 todas as terapias modificadoras desta doença. O tratamento pode impactar de forma determinante na qualidade de vida dessas crianças, com avanços motores como capacidade de engolir e mastigar, sustentação do tronco e sentar sem apoio. 

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Incorporações como a do Zolgensma demonstram a capacidade do SUS de absorver terapias que envolvem alta complexidade. A estratégia inédita de compartilhamento de risco se coloca com alternativa para aquisição de medicamentos de altíssimo custo e cujos resultados requerem mais evidências científicas.

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Foto: João Risi/MS

Como vai funcionar a oferta no SUS

A partir da próxima semana, os pacientes poderão ser acolhidos e fazer os exames preparatórios nos 28 serviços de referência para tratamento de AME no SUS. O Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas, que orienta como será feita a assistência desses pacientes, será publicado nos próximos dias. Com a assinatura do acordo, que é totalmente inovador no Brasil e na rede pública de saúde, será instalado um comitê para acompanhamento permanente dos pacientes que farão o uso do medicamento de dose única. Para esta etapa, o Ministério da Saúde, em conjunto com a Novartis, prepara a qualificação das equipes desses centros para a realização da infusão. Todos os casos serão assistidos até que o processo seja concluído – o acompanhamento dos resultados será feito por cinco anos. 

Os 28 serviços do SUS referência para a realização da terapia gênica para a Atrofia Muscular Espinhal estão localizados em 18 estados: Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.

O Acordo de Compartilhamento de Risco prevê o pagamento da terapia da seguinte forma:

  • 40% do preço total, no ato da infusão da terapia;
  • 20%, após 24 meses da infusão, se o paciente atingir controle da nuca;20%, após 36 meses da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar por, no mínimo, 10 segundos sem apoio);
  • 20%, após 48 meses da infusão, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados;
  • Haverá cancelamento das parcelas se houver óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente.
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Pacientes com AME têm tratamento garantido pelo SUS 

Antes e durante a incorporação do medicamento, os pacientes não ficaram desassistidos. Desde 2020, o Ministério da Saúde investiu cerca de R$ 1 bilhão para oferta do Zolgensma, incluindo assistência especializada, cumprindo 161 ações judiciais, segundo dados do Departamento de Gestão das Demandas em Judicialização na Saúde (DJUD). 

Aos pacientes fora da faixa etária aprovada para o Zolgensma, o SUS garante dois medicamentos gratuitos na rede pública para os tipos 1 e 2 da AME: nusinersena e risdiplam. Somente em 2024, foram dispensadas mais de 800 prescrições desses medicamentos. Ambos são tratamentos de uso contínuo. A chegada do Zolgensma, em dose única, representa um grande avanço no tratamento de doenças raras na rede pública. Nas próximas semanas, o Ministério da Saúde vai se reunir com associações de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal para ampliar o diálogo e esclarecer dúvidas.

No Brasil, doença rara é aquela que atinge menos de 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos e estima-se que existam mais de 5 mil condições. A AME é uma doença rara que interfere na capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover. 

Desde 2023, cerca de 34% das tecnologias incorporadas foram para atendimento a pacientes com doenças raras. Hoje, 152 medicamentos são ofertados na rede pública de saúde. Entre 2022 e 2024, mais do que dobrou o número de consultas e exames ambulatoriais de pacientes com doenças raras, passando de 29.806 para 60.298 registros no SUS.

Ministério da Saúde

Fonte: Ministério da Saúde

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Brasil atinge metas para eliminar transmissão da hepatite B de mãe para filho e solicita certificação à OPAS/OMS

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O Brasil atingiu, por dois anos consecutivos, os critérios internacionais para eliminar a transmissão da hepatite B de mãe para filho como problema de saúde pública. Nesse período, menos de 0,1% das crianças de até cinco anos apresentaram infecção ativa pelo vírus, resultado que atende ao parâmetro internacional estabelecido para a certificação. Nesta terça-feira (28), Dia Mundial de Luta Contra as Hepatites Virais, o país entregará à OPAS/OMS o dossiê com as evidências que embasam o pedido de certificação. 

“O dia de hoje é muito importante para uma luta que travamos há décadas contra as hepatites virais. Hoje estamos entregando formalmente ao diretor da OPAS e ao diretor-geral da OMS o relatório do Ministério da Saúde e do Sistema Único de Saúde brasileiro que demonstra, com base no nosso monitoramento, que o Brasil alcançou as metas para eliminação da transmissão vertical da hepatite B”, destacou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha. 

Um dos principais indicadores é a prevalência de infecção ativa pelo vírus em crianças de até 5 anos, identificada pelo exame HBsAg. Para a eliminação da transmissão como problema de saúde pública, esse índice deve ser inferior a 0,1%. Essa meta considera o último ano completo de dados, 2025, quando a prevalência estimada foi de 0,0111% — abaixo do limite de 0,1% estabelecido para a eliminação. A modelagem matemática atualizada em 2026 também confirma que o país atende a esse critério. 

Outro indicador é a cobertura de pré-natal, que deve ser igual ou superior a 95%. No Brasil, mais de 98% das gestantes realizaram acompanhamento pré-natal em 2024 e 2025. Os resultados refletem medidas de cuidado ofertadas no SUS durante a gestação e após o nascimento. 

Segundo critérios da OPAS/OMS, as metas de cobertura vacinal precisam ser mantidas por pelo menos dois anos consecutivos. A vacinação contra a hepatite B nas primeiras horas de vida alcançou cobertura de 97% em 2024 e 100% em 2025, acima do mínimo de 90% estabelecido. Na infância, a proteção é ampliada com a vacina pentavalente, administrada em três doses, aos 2, 4 e 6 meses de idade. A cobertura da terceira dose foi de 90,4% em 2024 e de 88,7% em 2025, dado ainda preliminar que deve superar a meta. 

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A eliminação da transmissão vertical da hepatite B faz parte de uma estratégia internacional de enfrentamento às infecções. Após receber, em dezembro de 2025, a certificação pela eliminação da transmissão vertical do HIV, o Brasil assumiu o compromisso de, até 2030, eliminar como problemas de saúde pública as demais quatro infecções de transmissão vertical: hepatite B, sífilis, doença de Chagas e HTLV, consolidando o país como referência mundial na prevenção dessas doenças. 

A elaboração do dossiê brasileiro foi concluída em julho de 2026. Com a entrega, o pedido será submetido à avaliação interna da Organização Pan-Americana da Saúde (OPAS), à revisão de um comitê externo de especialistas e, posteriormente, à análise do Comitê Global de Validação da OMS. 

Como o Brasil chegou a esses resultados 

A eliminação da transmissão vertical da hepatite B resulta de uma rede de prevenção, diagnóstico, tratamento e acompanhamento no SUS. A testagem para hepatite B é realizada durante o pré-natal, com testagem na maternidade para gestantes que não fizeram o exame. Quando necessário, o SUS oferece tratamento antiviral para reduzir o risco de transmissão durante a gravidez. 

Após o nascimento, os bebês recebem a vacina contra a hepatite B, preferencialmente nas primeiras 12 horas de vida. Filhos de mães com hepatite B também recebem imunoglobulina (HBIG) no mesmo período. A combinação das duas medidas evita cerca de 99% das infecções perinatais. 

Desde 2016, 100% das doações de sangue realizadas no SUS são testadas para hepatite B por meio de testagem molecular (NAT), tecnologia desenvolvida pela Fiocruz. 

Em 2024, a notificação obrigatória foi ampliada para casos de hepatite B em gestantes, puérperas e crianças expostas ao risco de transmissão vertical, permitindo o acompanhamento dos casos e a adoção das medidas necessárias. 

A prevenção e o cuidado também incluem vacinação, testes rápidos, tratamento e capacitação de profissionais de saúde. As medidas são ofertadas em diferentes contextos, incluindo áreas remotas e populações em situação de maior vulnerabilidade. 

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Novo boletim aponta avanços no cenário epidemiológico 

Nos últimos dez anos, o Brasil registrou redução no número de casos e óbitos por hepatites virais, segundo dados do Boletim Epidemiológico de Hepatites Virais 2026. 

Entre 2015 e 2025, os casos de hepatite B diminuíram 25,5%, de 14,8 mil para 11 mil registros. Na hepatite C, a redução foi de 34%, de 25,8 mil para 17 mil casos. Já os registros de hepatite D caíram 57,9%, de 202 para 85 notificações. 

No mesmo período, o número de óbitos por hepatite B caiu 31,9%, de 451 para 307 mortes. Na hepatite C, a redução foi de 61,5%, de 2.028 para 780 óbitos. 

Prevenção e tratamento 

O SUS oferece vacinação contra as hepatites A e B e tratamento para as hepatites B e C. A vacina contra a hepatite B está disponível para toda a população, com vacinação iniciada ao nascer e continuidade conforme o esquema previsto no Calendário Nacional de Vacinação. Pessoas não vacinadas ou com esquema incompleto também podem receber a vacina. 

A vacina contra a hepatite A faz parte do calendário infantil e é aplicada em dose única aos 15 meses. Também é indicada para pessoas com condições específicas, como doenças crônicas do fígado, hepatites B ou C, coagulopatias, pessoas vivendo com HIV, em uso de PrEP, imunodeprimidas e candidatas ou submetidas a transplante, entre outras situações previstas nos protocolos do Ministério da Saúde. 

Para a hepatite C, o SUS oferece antivirais de ação direta (DAA) para adultos e crianças a partir de 3 anos. O tratamento apresenta taxas de cura superiores a 95%. 

Para a hepatite B, o SUS oferece tratamento contínuo às pessoas com indicação clínica, reduzindo o risco de progressão da doença e de complicações, como cirrose e câncer de fígado. 

Deborah Novais 
Ministério da Saúde 

Fonte: Ministério da Saúde

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